股價Alnylam制藥公司 15.9%的行業的增速相比上升ALNY 25.4%，今年迄今。Alnylam是一家開發階段的生物制藥公司，專注于開發基于RNA干擾(RNAi)的新療法。2018年8月，該公司的主要藥物Onpattro(patisiran)獲得了美國和歐洲的監管批準，用于治療成人遺傳性轉甲狀腺素介導的(hATTR)淀粉樣變性病。Onpattro是第一個也是唯一一個FDA批準的治療方法。

2018年第四季度，美國和歐盟的200多名患者接受商業Onpattro治療，該藥物銷售情況強勁，該藥物有望在2019年進一步推動該公司的銷售。

Alnylam還計劃擴大Onpattro的標簽。在這方面，該公司在設計其III期研究時獲得了FDA的監管協調，該研究將評估遺傳和野生型ATTR淀粉樣變性患有心肌病的患者的Onpattro。該研究預計將于2019年中期開始。該藥物也在日本，加拿大和瑞士進行審查。

該公司還有其他幾個有希望的候選人。

Vutrisiran(ALN-AAT02)是第一個用Alnylam增強穩定化學加(ESC +)GalNAc結合技術靶向AAT的研究性RNAi治療藥物。然而，ALN-AAT02的安全性和有效性尚未得到FDA或EMA等任何衛生機構的評估。該公司啟動了針對多發性神經病變的遺傳性ATTR淀粉樣變性患者的HELIOS-A III期研究。2019年末，Alnylam計劃在遺傳性和野生型ATTR淀粉樣變性心肌病患者的vutrisiran上開展另一項III期研究，即HELIOS-B。

該公司正在推進givosiran，一種用于治療急性肝卟啉癥(AHP)的研究性RNAi治療藥物。它于2018年開始滾動提交新藥申請(NDA)，并計劃根據ENVISION第三階段研究的完整結果進行全面批準。Alnylam計劃完成滾動提交NDA并在2019年中期提交營銷授權申請(MAA)。

Alnylam與The Medicine Company MDCO正在評估在III期ORION高膽固醇血癥研究中的inclisiran。假設第三階段結果為正，該公司預計將在2019年底或之前在美國提交保密協議。

Alnylam在RNAi療法和廣泛的知識產權領域的專業知識使該公司能夠與領先的制藥和生命科學公司合作，如Ionis Pharmaceuticals，Novartis NVS，Roche RHHBY，Takeda，Merck，Monsanto，The Medicines Company和Sanofi的專業護理全球業務單位，Genzyme等。兩家公司合作優化某些產品的開發和商業化，以治療罕見的遺傳性疾病。Alnylam通過其核心關注領域之外的RNAi技術的研究合作，資助和許可獲得收入。

這些因素將進一步推動公司2019年的股價。