美國監管機構批準了世界上最昂貴的藥物耗資160萬英鎊

2019-05-26 11:05:51 編輯：來源：

導讀瑞士制藥巨頭諾華公司已經獲準批準一種新的基因治療藥物，每種治療藥物的價格達到創紀錄的167萬英鎊。該藥被命名為Zolgensma，已被美國監管

瑞士制藥巨頭諾華公司已經獲準批準一種新的基因治療藥物，每種治療藥物的價格達到創紀錄的167萬英鎊。

該藥被命名為Zolgensma，已被美國監管機構批準用于治療患有脊髓性肌萎縮癥(SMA)的嬰兒 - 這是一種罕見且常常致命的疾病。

新的一次性治療使用病毒替換有缺陷的基因，該基因導致SMA具有正常運作的拷貝。

監管部門的批準允許Zolgensma用于患有最致命疾病的嬰兒以及生命可能受到影響的嬰兒。

受最嚴重形式的進行性疾病影響的嬰兒很少能夠存活超過兩歲。

“對于患有最嚴重SMA形式的嬰兒，這可能是一種新的護理標準，”兒科神經病學家Emmanuelle Tiongson博士說。

“現在的工作是試圖與保險公司談判，這將是一項長期的節約，”Tiongson博士補充說，他根據擴大的訪問計劃向患者提供了Zolgensma。

這家制藥巨頭的高管為這種藥物的價格辯護，聲稱通過脊柱輸液提供的一次性治療比每年花費數十萬美元的替代藥物更有價值。

基因治療藥物的成本一直是熱議的主題。美國臨床和經濟評論研究所(ICER)4月份進行的一項獨立審查稱，諾華高估了Zolgensma的價值。

但在周五獲得批準后，ICER撤回了這一說法，稱根據諾華公司提供的其他臨床數據，現在認為Zolgensma雖然價格昂貴，但仍具有成本效益。

諾華還向歐洲藥品管理局提交了該藥物供審查，預計未來幾個月將由監管機構做出決定。

標簽：諾華公司

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